Aktueller Stand zu Biomarin's PEG-PAL

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    • Das sind natürlich keine offiziellen Bekanntmachungen. Ob es um Peg-Pal wirklich so gut steht, werden wir erst sicher wissen wenn sich Biomarin geäußert hat.
      Ich hatte vorher schonmal probiert etwas aus dem Professor in Boston raus zu bekommen, aber er darf mir nichts sagen.

      Mit den ersten offiziellen Ergebnissen rechne ich so in 2 Wochen ;)
    • Hi,

      Biomarin hat nun seine vorläufigen Results zu der Phase-3 Studie veröffentlicht.

      Kurz gesagt: erster Endpoint wurde voll erfüllt (Reduktion der Phelevel), der Zweite wohl nicht (nicht statistisch signifikant, nur Trend erkennbar).
      Als Nebenwirkungen fallen wohl nur Juckreiz und Ausschlag auf.

      Das ist nur eine Pressemitteilung und keine FDA-Entscheidung!

      Wenn ich die Tage mal etwas Zeit habe, kann ich das nochmal durchgehen

      investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=961419

      Grüße aus London :)
    • Ich hab mir jetzt mal die Presentation in Ruhe angeguckt.
      Die Phase 3 Studie hatte 2 Ziele (Endpoints): Endpoint 1: Verringerung des Phelevels und Endpoint 2: Verbesserung von Neurocognitiven Fähigkeiten.

      Der erste Endpoint wurde deutlich erreicht.
      Bei 79 % der Patienten wurde eine Senkung von 20 % des Phewertes erreicht.
      60 % erreichten einen Wert von Wert von 360 µmol/L (6 mg/dL) oder gering, was der Wert-Empfehlung in den USA entspricht und damit eine eiweißarme Diät unnötig macht.
      40 % erreichten sogar 120 µmol/L (2 mg/dL), was dem normalen Wert von Gesunden entspricht.

      Endpoint 2:
      Dieser sollte eine Verbesserung von neurocognitiven Fähigkeiten zeigen und wurde nicht erreicht.
      Untersucht wurden verschiedenen Aufmerksamkeits-, Reaktiongeschwindigkeits- und Gedächtnisleistungen. Nur bei der Reaktionsgeschwindigkeit konnte eine signifikante Verbesserung festgestellt werden.
      Es konnte hierbei nur ein "Trend" ausgemacht werden, dh. dass die einzelnen Werte zwar höher sind, aber nicht hoch genug um als "signifikant" bzw. aussagekräftig eingestuft zu werden.

      Zu den Nebeneffekten wurde meiner Meinung nach viel zu wenig gesagt.
      Im Allgemeinen wurden keine großen Unterschiede zwischen den Testgruppen ausgemacht, nur Hautausschläge traten häufiger auf.
      Sie führten aber auch Anaphylaxie auf, was wohl bei 8 % der Probanden, vor allem in den ersten Wochen, auftrat. Das kann sehr gefährlich sein und auch tödlich enden. Allerdings haben sie nicht genau gesagt, welche Symptome genau auftraten und wie heftig diese ausfielen. Da sie das nur kurz erwähnten, hoffe ich dass das nicht allzu schlimm war.
      Sie benutzten wohl auch eine Pre-medication, was das Auftrittsrate senkte.

      Die Ergebnisse des ersten Endpoints sehen sehr deutlich aus. Allerdings kann ich mir auch vorstellen, dass es bei einigen einfach nur unglaublich lange dauert bis die darauf anschlagen und dadurch die Anzahl sogar noch steigen kann.

      Die Ergebnisse zum zweiten Endpoints sind wohl noch nicht vollständig und können sich demnach noch ändern.
      Außerdem sind die Probandenzahlen sehr gering, was es erschwert ein signifikantes Ergebnis zu erzielen. Die Variabilität zwischen den einzelnen Testpersonen könnte einfach zu groß sein.
      Es wurde des weiteren vermutet, dass die Effekte länger brauchen als die betrachteten Zeitepisoden.
      Wenn diese Studie weitergeführt wird, bin ich eigentlich zuversichtlich, dass die Ergebnisse positiv werden und damit auch der zweite Endpoint erfüllt wird.

      Insgesamt fehlten in der kurzen Presentation ein paar wichtige Informationen, aber es gibt doch einen guten Einblick in die Wirkung von Peg-Pal. Nun bin ich gespannt auf die FDA-Entscheidung :)


      PS: ich häng die Slides von der Präsentation mal an.

      edit: grad gemerkt, dass in der Präsentation n paar Notizen von mir sind. Ich hoffe die stören nicht :)
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      Dieser Beitrag wurde bereits 1 mal editiert, zuletzt von MarcoS ()