Aktueller Stand zu Biomarin's PEG-PAL

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    • Das sind natürlich keine offiziellen Bekanntmachungen. Ob es um Peg-Pal wirklich so gut steht, werden wir erst sicher wissen wenn sich Biomarin geäußert hat.
      Ich hatte vorher schonmal probiert etwas aus dem Professor in Boston raus zu bekommen, aber er darf mir nichts sagen.

      Mit den ersten offiziellen Ergebnissen rechne ich so in 2 Wochen ;)
    • Hi,

      Biomarin hat nun seine vorläufigen Results zu der Phase-3 Studie veröffentlicht.

      Kurz gesagt: erster Endpoint wurde voll erfüllt (Reduktion der Phelevel), der Zweite wohl nicht (nicht statistisch signifikant, nur Trend erkennbar).
      Als Nebenwirkungen fallen wohl nur Juckreiz und Ausschlag auf.

      Das ist nur eine Pressemitteilung und keine FDA-Entscheidung!

      Wenn ich die Tage mal etwas Zeit habe, kann ich das nochmal durchgehen

      investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=961419

      Grüße aus London :)
    • Ich hab mir jetzt mal die Presentation in Ruhe angeguckt.
      Die Phase 3 Studie hatte 2 Ziele (Endpoints): Endpoint 1: Verringerung des Phelevels und Endpoint 2: Verbesserung von Neurocognitiven Fähigkeiten.

      Der erste Endpoint wurde deutlich erreicht.
      Bei 79 % der Patienten wurde eine Senkung von 20 % des Phewertes erreicht.
      60 % erreichten einen Wert von Wert von 360 µmol/L (6 mg/dL) oder gering, was der Wert-Empfehlung in den USA entspricht und damit eine eiweißarme Diät unnötig macht.
      40 % erreichten sogar 120 µmol/L (2 mg/dL), was dem normalen Wert von Gesunden entspricht.

      Endpoint 2:
      Dieser sollte eine Verbesserung von neurocognitiven Fähigkeiten zeigen und wurde nicht erreicht.
      Untersucht wurden verschiedenen Aufmerksamkeits-, Reaktiongeschwindigkeits- und Gedächtnisleistungen. Nur bei der Reaktionsgeschwindigkeit konnte eine signifikante Verbesserung festgestellt werden.
      Es konnte hierbei nur ein "Trend" ausgemacht werden, dh. dass die einzelnen Werte zwar höher sind, aber nicht hoch genug um als "signifikant" bzw. aussagekräftig eingestuft zu werden.

      Zu den Nebeneffekten wurde meiner Meinung nach viel zu wenig gesagt.
      Im Allgemeinen wurden keine großen Unterschiede zwischen den Testgruppen ausgemacht, nur Hautausschläge traten häufiger auf.
      Sie führten aber auch Anaphylaxie auf, was wohl bei 8 % der Probanden, vor allem in den ersten Wochen, auftrat. Das kann sehr gefährlich sein und auch tödlich enden. Allerdings haben sie nicht genau gesagt, welche Symptome genau auftraten und wie heftig diese ausfielen. Da sie das nur kurz erwähnten, hoffe ich dass das nicht allzu schlimm war.
      Sie benutzten wohl auch eine Pre-medication, was das Auftrittsrate senkte.

      Die Ergebnisse des ersten Endpoints sehen sehr deutlich aus. Allerdings kann ich mir auch vorstellen, dass es bei einigen einfach nur unglaublich lange dauert bis die darauf anschlagen und dadurch die Anzahl sogar noch steigen kann.

      Die Ergebnisse zum zweiten Endpoints sind wohl noch nicht vollständig und können sich demnach noch ändern.
      Außerdem sind die Probandenzahlen sehr gering, was es erschwert ein signifikantes Ergebnis zu erzielen. Die Variabilität zwischen den einzelnen Testpersonen könnte einfach zu groß sein.
      Es wurde des weiteren vermutet, dass die Effekte länger brauchen als die betrachteten Zeitepisoden.
      Wenn diese Studie weitergeführt wird, bin ich eigentlich zuversichtlich, dass die Ergebnisse positiv werden und damit auch der zweite Endpoint erfüllt wird.

      Insgesamt fehlten in der kurzen Presentation ein paar wichtige Informationen, aber es gibt doch einen guten Einblick in die Wirkung von Peg-Pal. Nun bin ich gespannt auf die FDA-Entscheidung :)


      PS: ich häng die Slides von der Präsentation mal an.

      edit: grad gemerkt, dass in der Präsentation n paar Notizen von mir sind. Ich hoffe die stören nicht :)
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      The post was edited 1 time, last by MarcoS ().

    • Für all die, die neugierig sind und Instagram haben... es gibt dort einige Accounts auf denen amerikanische PKUler ihre Erfahrungen mit Pegvaliase (Peg-PAL) teilen. Das ist wirklich sehr spannend, da "live" mitzubekommen, was für Erfahrungen die PKUler machen und was für Nebenwirkungen es teilweise gibt.

      LG
      Katie
    • Ich bin gestern von meiner DA auf Peg Pal angesprochen worden.
      Es soll wohl im Sommer in D die Zulassung bekommen bzw auf den Markt kommen.
      Bzgl der Nebenwirkungen hat sie mir neben Hautausschlag auch von Gelenkschmerzen berichtet, die praktisch bei allen vorgekommen- aber unter Einsatz von Schmerzmitteln innerhalb von ca einem halben Jahr auch wieder in den Griff bekommen sein sollen.
      Was mir allerdings ziemlich zu denken gegeben hat: es soll auch die Möglichkeit einer allergischen Reaktion- bis hin zu einem anaphylaktischen Schock bestehen. Da eine allergische Reaktion ja praktisch jederzeit auftauchen kann, würde dies wohl ein ständiges mitführen einer Anti-Histamin Spritze (Notfallmedikament) erforderlich machen (?)

      Das positive: es soll bei allen (?) wirken. Keine Diät mehr (O-Ton: Vollkost) UND keine AS

      Laut DA wäre ich wohl „eine gute Kandidatin für Peg PAL“ (höhere Werte, Kinderwunsch abgeschlossen, nicht Kuvan sensibel etc)

      Gelenkschmerzen, Hautausschlag...nicht „schön“, aber auch erstmal nichts „dramatisches“ - im Gegensatz zu einem (möglichen) anaphylaktischen Schock...
      Ich soll mir in der nächsten Zeit schon mal Gedanken zu dieser „Möglichkeit“ machen, muss aber ehrlich gestehen, dass ich bis auf das Grobe - z b hier aus dem Forum und ein paar Ansätzen aus diversen Treffen (allerdings auch schon etwas her) nicht so viel darüber weiß.

      Weiß jemand evt noch näheres dazu - z. B. Statistiken?
      Oder noch etwas, dass hier nicht mit aufgeführt wurde?

      Abgesehen davon würde mich auch eure Meinung dazu interessieren:
      Würdet ihr es (unter den gegebenen Bedingungen) machen, oder nicht?

      Ich bin gespannt auf eure Antworten ;)


      LG Sabrina
      mit den 3 Jungs *2007 ; *2010 und *2013

      Das Durchschnittliche gibt der Welt ihren Bestand, das Außergewöhnliche ihren Wert - Oscar Wilde-

      The post was edited 3 times, last by Sabrina ().